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December 19, 2018 -Wednesday

 
  ​NEURALSTEM宣布NSI-189获美国FDA指定为天使人综合症罕用药

Friday 10/08/2018



美国马里兰州日耳曼敦, Aug 10 (Bernama-GLOBE NEWSWIRE) -- 专门从事基于自有的神经干细胞技术研发神经系统疗法的生物制药公司Neuralstem, Inc.(Nasdaq代码:CUR)今日宣布,美国食品药物管理局(FDA)已批准NSI-189被用作为治疗天使人综合症的指定罕用药。
 
Neuralstem首席执行官Jim Scully 表示:“天使人综合症是一种存在巨大医疗需求但尚未得到满足的罕见疾病,而此前一直没有获得FDA批准的疗法。被指定为罕用药是NSI-189的研发工作在监管方面达成的一项重要里程碑,我们致力于评估NSI-189用于治疗天使人综合症、改善患者生活时所发挥的作用。”
 
在临床前研究模型中,NSI-189表现出了恢复患者神经元长期增强作用的能力,这是一种用于评测突触可塑性的指标,也是记忆力的一种离体生物标志物。
 
FDA的罕用药指定项目能够提供特殊地位和激励效果,鼓励用于治疗罕见病的药物的研发,美国境内受此类疾病影响的群体人数往往少于200,000人。罕用药指定项目可让药物或疗法在获得FDA批准后独占市场七年,还可提供其他的研发激励,例如临床试验开支相关税收的抵免、FDA用户费的豁免以及FDA为临床试验设计提供的各类协助。
 
关于天使人综合症
 
天使综合症(AS)是一种先天性的遗传障碍,因母体第15条染色体上的UBE3A基因功能缺失导致。世界上大约每15,000人中就有1人受此障碍影响,全球患者人数约达500,000人。AS的表征包括发育迟缓、语言功能缺失、癫痫、走路与平衡障碍。AS患者可能永远无法行走或说话,并且需要终身护理。预期寿命与常人相同,因此会对患者和看护人员造成重大负担。目前尚无已获FDA批准的疗法可治疗天使人综合症。
 
关于Neuralstem
 
Neuralstem是一家临床阶段生物制药公司,致力于针对医疗需求存在大量缺口的神经系统疾病研发新型药物。公司现有两种处于研发阶段的待申请新药:
  • NSI-189是一种小分子药物,对主要抑郁性障碍的治疗处于临床试验阶段,对天使人综合症、辐射诱发认知障碍、1型和2型糖尿病以及中风的治疗处于临床前研究阶段。
  • NSI-566是一种干细胞疗法,正在测试对中风、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、慢性脊髓损伤(cSCI)和创伤性脑损伤(TBI)中的麻痹症状的疗效。NSI-566在灵长类动物瘫痪模型中表现出恢复作用。研究结果刊载于同行评议期刊《Nature Medicine》,另可在找到原稿全文。
 
Neuralstem拥有多样化的待申请新药组合,全部基于公司专有的神经干细胞技术研发。
 
有关前瞻性信息的警戒性声明
 
本新闻稿包含《1995年美国私人证券诉讼改革法案》中“避风港”条款下规定的“前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述涉及未来(而非过去)事件,通常可凭借“预计”、“预期”、“有意”、“计划”、“认为”、“寻求”、“将会”等字眼加以辨别。因其性质使然,前瞻性陈述所述及的事项存在不确定性,且程度各不相同。特定的风险和不确定性可能导致我们的实际结果与我们的前瞻性陈述述及内容存在重大差异,这包括潜在产品研发及商业化的固有风险,临床试验结果、监管机构审批或清关的不确定性,未来的资本需求,对合作方的依赖性,以及对我们知识产权的维护情况。实际结果可能与上述前瞻性陈述中的预期结果存在重大差异。更多有关可能影响我们结果的潜在因素以及其他风险与不确定性的信息不时会在Neuralstem的定期报告中详细阐述,这包括向美国证券交易委员会(SEC)提交的2017年12月31日止年度10-K表格年度报告以及向SEC提交的其他报告。我们概不承担任何前瞻性陈述的任何更新义务。
 
联系人:
Kimberly Minarovich
Argot Partners (投资者关系)
212-600-1902
neuralstem@argotpartners.com

Source : Neuralstem, Inc.

--BERNAMA

 
 
 

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